Группа исследователей из Детской больницы Филадельфии представила на конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) новые данные об экспериментальном лечении трансфузионно-зависимой (TDT) и тяжелой серповидно-клеточной анемии (СКА). Однократная процедура, разработанная Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, показала эффективность, не снижающуюся в течение трех лет, и уровень безопасности – как при аутологичной трансплантации, и намного выше, чем при аллогенной (донорской) трансплантации.
Полученные данные являются еще одним доказательством того, что генотерапия может быть трансформирующей терапией для пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией. Необходимо продолжать подтверждать их достоверность в клинических исследованиях.
В докладе были представлены данные двух клинических исследований препарата exa-cel (exagamglogene autotemcel), ранее известного как CTX001, который использует генный редактор CRISPR для увеличения выработки фетального гемоглобина и исправления дефектного гена гемоглобина, связанного с обоими заболеваниями.
Исследователи представили результаты обследования 75 пациентов: 44 с TDT и 31 с СКА. Из 44 пациентов с TDT после введения exa-cel 42 не понадобились трансфузии за время наблюдения, которое варьировало от 1,2 до 37,2 месяцев. Ни один из 31 пациента с СКА не испытал кризов при последующем наблюдении, которое варьировало от 2 до 32,3 месяцев.
Безопасность в целом соответствовала миелоаблативному кондиционированию (лучевое или химиотерапевтическое воздействие, приводящее к полной эрадикации кроветворения) и трансплантации аутологичных стволовых клеток. У двух из 44 пациентов с TDT отмечены серьезные нежелательные эффекты, потенциально связанные с exa-cel, в то время как ни у одного из пациентов с СКА их не было.
Статья F.Locatelli et al. Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 For Transfusion-Dependent Βeta-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease опубликована в журнале EHA Library.
Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» vechnayamolodost.ru.
