Препарат от кашля станет первым лекарством для лечения болезни Паркинсона
Ученые выяснили, что препарат амброксол способен проникать в мозг и удалять токсичные белки, связанные с развитием болезни Паркинсона. Теперь его рассматривают в качестве первого лекарства-кандидата для замедления прогрессирования неизлечимой болезни — финальная фаза исследований должна помочь определить дозировки для людей на разных стадиях.
В настоящее время препарат амброксол применяется для лечения респираторных заболеваний — он способствует выведению мокроты, лечит кашель и обладает противовоспалительным эффектом. Доклинические эксперименты обнаружили его потенциал для лечения болезни Паркинсона, а согласно результатам второй фазы клинических исследований, представлена эффективность и безопасность такого подхода у людей, сообщается на сайте Университетского колледжа Лондона.
Амброксол повышает уровень фермента глюкоцереброзидазы (Gcase) в нервных клетках, что позволяет эффективнее удалять токсичные белки, включая альфа-синуклеин, который накапливается при болезни Паркинсона и считается одной из причин возникновения заболевания. Кроме того, у некоторых пациентов с болезнью Паркинсона мутации гена GBA блокируют необходимую выработку Gcase, поэтому лекарство позволяет компенсировать генетические поломки.
На данный момент известно, что амброксол проникает через гематоэнцефалический барьер, достигает мозга и увеличивает уровень Gcase на 35%. Среди участников, прошедших лечение в течение полугода, отмечалось улучшение двигательных симптомов и отсутствие побочных эффектов.
Теперь ученые оценят эффективность амброксола в сравнении с плацебо в течение двух лет. Если результаты вновь окажутся значимыми, то уже одобренный для человека препарат может быстро достигнуть клинической практики.
Светлана Маслова, Хайтек+
Портал «Вечная молодость» vechnayamolodost.ru