Активация гена мгновенно справилась с ожирением
Генетические нарушения при ожирении можно исправить без редактирования генома. Ученые из США разработали для этого новую технологию усиления генов CRISPRа (a – activation), при которой ДНК не надо разрезать.
Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско (США) доказали, что подобная CRISPR терапия справляется с генетическими дефектами ожирения без разрезов ДНК. Их новая технология под названием CRISPRa не использует редактирование генома, а лишь усиливает активность копии гена. И демонстрирует прекрасные результаты, утверждают ученые в пресс-релизе CRISPR Joins Battle of the Bulge, Fights Obesity Without Edits to Genome.
Известно, что геном человека содержит по две копии гена – по одной от каждого из родителей. При этом есть минимум 660 генов, где мутация всего в одной копии приводит к заболеванию. Ожирение в их числе.
Мутации в SIM1 или MC4R – двух критически важных генов для регуляции голода и сытости – чаще других встречаются у людей с ожирением. Когда одна копия мутирует, то организм всецело полагается на вторую. Но часто она недостаточно информирует мозг о насыщении. В результате человек бесконтрольно потребляет пищу, и у него развивается ожирение.
В эксперименте с мышами ученые нашли функциональную копию гена, усилили ее – и добились отличных результатов. Мыши без одной из копий гена SIM1 получали инъекции CRISPRa в возрасте четырех недель и смогли поддерживать здоровую массу тела. Без лечения грызуны постоянно ели и уже в возрасте 10 недель страдали от ожирения.
Опыт показал, что даже однократная терапия CRISPRa закрепляет результат на очень долгий срок.
Наблюдения проводились в течение десяти месяцев – это значительный период жизни для грызунов, уточняют авторы.
Помимо терапии ожирения, CRISPRa можно использовать и для регулировки «громкости» генов при многих других заболеваниях, вызванных ослаблением или дефектом одной копии. Метод демонстрирует большой терапевтический потенциал для целого ряда болезней.
Светлана Маслова, Хайтек+
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
