Лекарство успешно прошло первую фазу клинических испытаний
Американские молекулярные биологи разработали первый пероральный препарат, который заставляет организм производить зародышевую форму гемоглобина и таким образом подавляет серповидноклеточную анемию – распространенное в некоторых регионах мира наследственное заболевание. Об этом исследователи рассказали на весенней конференции Американского химического общества ( Toward a reliable oral treatment for sickle cell disease).
Серповидноклеточная анемия – наследственное заболевание, у носителей которых форма эритроцитов меняется из-за того, что в результате точечной мутации в гене бета-цепи гемоглобина появляется патологический гемоглобина S (HbS).
По статистике Всемирной организации здравоохранения, от серповидноклеточной анемии и схожих заболеваний страдает примерно 420 млн людей по всему миру. Пока ученые не создали действенных методик борьбы с этими болезнями, кроме подавления их симптомов и различных внешних проявлений, а также пересадки костного мозга.
«Мы создали малую молекулу, FTX-6058, которая заставляет организм пациента производить большие количества гемоглобина F во всех красных кровяных тельцах. Это крайне важно, чтобы предотвратить симптомы болезни, которые связаны с серповидной формой клеток», – рассказал Иван Ефремов, один из руководителей стартапа Fulcrum Therapeutics, который разработал препарат.
Молекула FTX-6058, связанная со своей белковой мишенью.
Борьба с этой формой анемии осложняется тем, что все препараты, с помощью которых можно восстановить нормальную работу кровеносной системы, нужно вводить внутривенно. Это осложняет жизнь больным и не позволяет им лечиться дома.
Ефремов и его коллеги предположили, что эту проблему можно решить, если заставить организм пациента производить другую форму гемоглобина. Дело в том, что во время внутриутробного развития зародыш использует не «взрослую», а так называемую фетальную (от лат. fetus – плод) разновидность этого белка. Также ее называют гемоглобином F. Она лучше переносит кислород, но быстрее распадается и хуже переносит колебания температур.
Как правило, организм плода прекращает производить фетальный гемоглобин незадолго до рождения. Однако у некоторых людей он продолжает образовываться на протяжении всей жизни. Ефремов и его коллеги попытались воспроизвести эту особенность кроветворной системы, детально изучая, как работают стволовые клетки костного мозга подобных людей.
В результате ученые создали молекулу FTX-6058. Она увеличивает активность эмбрионального гена EED, связанного с производством фетального гемоглобина в «заготовках» красных кровяных клеток. В результате организм носителей серповидноклеточной анемии перестает производить дефектные клетки и начинает вырабатывать эритроциты нормальной формы, которые могут эффективно переносить кислород.
Работу препарата ученые проверили в опытах на культурах клеток и на животных. Также они провели первую фазу клинических испытаний. Тесты показали, что FTX-6058 не вызвало у участников исследования опасных побочных эффектов и при этом увеличило концентрацию фетального гемоглобина в их эритроцитах до отметки в 30%.
В ближайшее время Ефремов и его коллеги планируют начать вторую фазу клинических испытаний, в которых должны участвовать больше носителей серповидноклеточной анемии. Кроме того, ученые хотят проверить, можно ли использовать FTX-6058 для борьбы с другими болезнями крови, в том числе для лечения бета-талассемии.
ТАСС
Портал «Вечная молодость» vechnayamolodost.ru
