Потенциально эта технология может помочь излечить и множество других болезней, в том числе инфекционных. Она основана на генной кодировке белков, ответственных за терапевтические процессы в организме. Таким образом, потенциально возможно заставлять организм производить в увеличенном количестве вещества, которых не хватает для естественной защиты от болезни. С помощью такой генной кодировки можно также менять структуру нездоровых клеток, чтобы они саморазрушались. Для этого компания разрабатывает генотерапевтические препараты.
Как работает технология создания фармацевтических препаратов на основе ДНК
Одно из главных органических соединений в любом живущем существе – это белок. И он важен не только для того, чтобы наращивать мышцы в спортзалах, но и для множества других функций. Разные виды белков регулируют обмен веществ в организме, переносят по нему различные микроэлементы и необходимые молекулы – например, гемоглобин доставляет к клеткам кислород. Белки также выполняют защитную функцию, нейтрализуя токсины, участвуют в свертывании крови и других жизненно необходимых процессах. Когда организм болеет или травмируется, собственных ресурсов человека не всегда хватает, чтобы справиться с патологическими процессами. Не зря зимой кто-то заболевает ОРВИ, а кто-то нет. Иногда болезни и недомогания и появляются из-за того, что организм по какой-то причине истощен. «АТГ Ген Сервис» разрабатывает новую технологию лечения, принцип действия которой основан на том, что в клетки человека вводят гены, которые кодируют определенные белки, необходимые для тех или иных терапевтических целей. Таким образом организм получает ресурсы, которых ему не хватает для самостоятельного излечения.
Генотерапевтический анальгетик
Компания разработала первый в мире генотерапевтический анальгетик, который сейчас патентуется на международном уровне. В настоящее время получены патенты в России, США, Японии и Бразилии. Идет процесс патентования в других странах. Большинство анальгетиков, которые продаются в аптеках, действуют только в течение нескольких часов.
«Но в организме человека есть белки, которые ответственны за блокирование боли, например, некоторые виды эндорфинов. Когда организм ослаблен, он не может выработать этот белок в достаточном количестве. Если же ввести в организм ДНК, которая кодирует эндорфин, то его выработка увеличится, и человек перестанет чувствовать боль. Таким образом, мы не вводим в организм химическое вещество, тем более, из морфинного или опиоидного ряда», – прокомментировал создатель компании «АТГ Ген Сервис» Илья Духовлинов.
Анальгетик, как и другие генотерапевтические препараты компании, действует семь дней. Этот срок выбран не случайно. Во-первых – это достаточно долго, чтобы облегчить лечение пациента и не заставлять его принимать по десять таблеток в день. Во-вторых, это безопаснее, чем создавать препараты с более длительным сроком действия. Ведь если вдруг лечение вызовет ненужную реакцию или его потребуется резко прекратить, то не нужно будет как-то блокировать сам препарат, а просто не давать пациенту следующую порцию ДНК.
Как вводить ДНК в организм? Это можно делать с помощью простых внутримышечных инъекций. В естественном виде эндорфины вырабатываются только центральной нервной системой. Но когда в мышечную ткань вводится ДНК, кодирующую эндорфин, то мышечные клетки в месте инъекции трансформируются и начинают вырабатывать эндорфин. В результате возникает новый очаг выработки эндорфинов, и, что важно, он активен только в течение одной недели.
Регенерация тканей
Использовать ДНК-кодирование белков можно и для регенерации тканей. Иногда случаются такие повреждения, которые сложные исправить наложением повязок, например, перелом таза, перелом грудины, разрыв сухожилий и другие. Зачастую такие травмы требуют операции, вставки временных протезов. В случае, когда у человека «стирается» позвоночный диск, вообще требуется ставить постоянный протез. Решить эти проблемы также потенциально возможно с помощью ввода ДНК, которые кодируют «строительные» белки того или иного типа в зависимости от ситуации.
Для усиления регенерации эффективнее вводить ДНК не методом инъекции, а электропорации. Дело в том, что при инъекции препарат так или иначе распространится по всему организму, а КПД его действия в нужной области организма будет более низким. Более таргетированное действие достигается при доставке ДНК в клетку с помощью электропорации. Сначала в область рядом с клеткой вводят ДНК, а затем прикладывают к этой области короткий электрический импульс высокого напряжения. В результате в мембране клетки появляется «пробой», в который из-за разности давлений тут же «всасывается» цепочка ДНК. Такой способ подходит только для введения ДНК в поврежденные ткани, где требуется воспроизводство того или иного белка – например, вокруг пораженных тканей.
«Такой способ также приемлем и эффективен тогда, когда человек лежит в стационаре и может позволить себе длительные процедуры. Конечно, ростовые факторы после такой процедуры “разнесутся” немного и по всему организму, так как это системное действие, но их присутствие вне зоны приложения электрического тока будет практически фоновым. И этот процесс локальности-системности мы можем контролировать, вводя специальные дополнительные генетические элементы в состав вводимой ДНК», – сказал Илья Духовлинов.
Продление жизни лабораторных мышей и продление бодрствования
По словам создателя компании, все современные методики терапии старения и старческих заболеваний направлены на то, чтобы вводить в организм некие стимулирующие факторы: гормоны (тот же тестостерон), витамины и другие. Но, несмотря на то, что этих веществ в организме в результате становится больше, они не работают эффективнее. Почему? Потому что с возрастом на поверхности клеток становится меньше рецепторов, через которые клетка и получает эти необходимые ей вещества. Сейчас в лаборатории «АТГ Ген Сервис» живут мыши возрастом 3,8 года. При этом они бодрые и хорошо выглядят. Рядом живут их сородичи, но они дряхлые и еле передвигаются. Почему так? Дело в том, что первым мышам ввели ДНК, которая кодирует белки-рецепторы, в том числе рецепторы половых гормонов.
«Применение этой технологии возможно и в отношении других рецепторов – например, инсулина. Ведь почему человек с возрастом так или иначе полнеет? Просто рецепторов инсулина становится меньше, а самого вещества вырабатывается больше. Таким образом, в теории мы даже сможем вылечить диабет второго типа, выращивая рецепторы инсулина на поверхности человеческих клеток», – рассказал создатель компании «АТГ Ген Сервис».
Также с помощью ввода в клетку ДНК можно синтезировать в увеличенном количестве и различные пептиды, которые вырабатываются в процессе сна. В результате можно продлевать бодрствование человека. Ведь если человек не спит, то уровень определенных белков падает, что также служит сигналом мозгу, что человек не отдохнул и ему нужно это сделать. Эти разработки могут быть полезны в военных целях.
Лечение раковых заболеваний и инфекций с помощью подавления генов
Известен такой процесс, как РНК-интерференция, который подавляет экспрессию генов. Это значит, что одна РНК подавляет другую РНК. В результате какой-либо ген не преобразуется в конечный продукт – собственно, белок или ту же самую РНК (а РНК – это кодировщик белков, которая вырабатывается по коду ДНК или другой РНК, вот такая мудреная цепочка). Таким образом, можно ввести в клетку организма определенную ДНК, которая кодирует РНК, которая будет подавлять экспрессию тех или иных «вредных» генов. Эти вредные гены могут отвечать за воспроизводство, например, раковых клеток. Таким методом можно останавливать и вирусные заболевания, например, гепатит С, просто не давая вирусным клеткам сигналов к копированию себя, то есть подавляя белки, ответственные за доставку этих сигналов.
«Конечно, если мы работаем с раковыми опухолями, то здесь важно следить, чтобы не началось влияние на здоровые клетки. Поэтому в наших опытах мы отслеживаем уровень экспрессии нужных генов, нами высчитано необходимое количество копий ДНК на клетку для млекопитающего определенного размера и веса. Эту методику можно применять на человеке с определенными модификациями, потому что генетические данные людей и мышей хоть и похожи, но имеют проценты отличия. Поэтому здесь требуются тщательно продуманные клинические испытания для окончательной проверки созданных препаратов. Я считаю, что использование фармацевтических препаратов на основе ДНК – это будущее, потому что всегда лучше не травить организм химией, а дать ему то, из чего он сам может построить необходимые ему вещества и защититься от болезней», – заключил Илья Духолвлинов.
Наталья Блинникова
Источник: http://news.ifmo.ru/ru/science/life_science/news/6676/
