Нейробиологи из Медицинского центра Джорджтаунского университета разработали и протестировали препарат CM101, который снижает накопление токсичных белков у животных при болезнях Паркинсона и Альцгеймера, а также улучшает когнитивные и моторные функции.
Лекарство работает путем включения нейронной «системы удаления отходов», которая предназначена для выведения токсичных белков, таких как тау-протеин и бета-амилоид, связанных с болезнью Альцгеймера, и альфа-синуклеина, характерного для болезни Паркинсона.
Данная работа является продолжением исследований этой же группы учёных о том, как ингибиторы тирозинкиназы могут вызвать подобную реакцию и потенциально остановить развитие нейродегенеративных заболеваний. Результатом работы стали клинические испытания двух перепрофилированных препаратов от рака, ингибиторов тирозинкиназы – нилотиниба и босутиниба. Для лечения нейродегенеративных заболеваний нужна доза в 10 раз меньше, чем при лечении рака.
Учёные обнаружили, что нилотиниб и бозутиниб ингибируют ряд ферментов подкласса протеинкиназ. Более глубокие тесты показывают, что рецепторы DDR (discoidin domain receptor tyrosine kinase) могут быть главным ключом запуска механизма удаления мусора из клеток мозга, пострадавших от нейродегенерации.
Новое соединение, CM101, специализируется на ингибировании DDR1 и 2.
Лекарство прошло несколько испытаний на мышах с нейродегенеративными заболеваниями и имеет большой потенциал для клинических испытаний на людях, так как обладает более высокой эффективностью очистки клеток мозга от нейротоксичных белков по сравнению с аналогами, а рецепторы DDR были определены как главная мишень лекарства. Далее учёные хотят провести исследование токсичности данного лекарственного средства для получения разрешения проводить испытания на людях.
Елена Панасюк, портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru по материалам Georgetown University Medical Center: Novel Agent Flips on ‘Garbage Disposal’ in Neurons, Eliminating Toxic Brain Proteins in Mice.
