Генная терапия на ранних стадиях может замедлить болезнь Хантингтона
В новом исследовании на мышах исследователи Johns Hopkins Medicine сообщают, что использование МРТ-сканирования для измерения объема крови в головном мозге может служить неинвазивным способом потенциально отслеживать прогресс в терапии редактирования генов для ранней стадии болезни Хантингтона, нейродегенеративного расстройства, которое атакует клетки мозга. Исследователи говорят, что выявление и лечение мутации, которая, как известно, вызывает болезнь Хантингтона, с помощью этого типа генной терапии, до того, как у пациента начнут проявляться симптомы, это может замедлить прогрессирование болезни.
Статья Liu et al. Huntingtin silencing delays onset and slows progression of Huntington’s disease: a biomarker study опубликована в журнале Brain – ВМ.
«Что захватывает в этом исследовании, так это возможность идентифицировать надежный биомаркер, который может отслеживать потенциальный успех генетической терапии до того, как у пациентов начнут проявляться симптомы», — говорит Вэньчжэнь Дуань, доктор медицинских наук, директор лаборатории трансляционной нейробиологии и профессор психиатрия и поведенческие науки в Медицинской школе Университета Джона Хопкинса. «Такой биомаркер может облегчить разработку новых методов лечения и помочь нам определить лучшее время для их начала».
Для исследования Дуан и ее команда сотрудничали с коллегами из Института Кеннеди Кригера в Балтиморе, штат Мэриленд, которые разработали новый метод более точного измерения объема крови в головном мозге с помощью расширенного функционального сканирования МРТ. При сканировании они могут отображать траекторию крови потока в мелких кровеносных сосудах, так называемых артериол, в мозге мышей, спроектированных для переноса мутации гена человеческого хантингтина, имитирующие ранние стадии болезни Хантингтона у людей.
Типичные карты объема церебральной крови в головном мозге мышей дикого типа (контроль) и трех разных моделей болезни Хантингтона в возрасте 3 месяцев. В верхнем ряду показаны необработанные изображения – красные области указывают количественно определенную часть мозга. В нижнем ряду показаны типичные карты объема церебральной крови после генотерапии. Масштабные линейки показаны справа. Более теплый цвет означает более высокие значения объема церебральной крови. Рисунок из пресс-релиза Gene Editing Therapy in Early Stages of Huntington’s Disease May Slow Down Symptom Progression, Mouse Study Shows – ВМ.
Дуан отмечает, что существует множество известных метаболических изменений в мозге людей с болезнью Гентингтона, и эти изменения инициируют реакцию объема крови в головном мозге на ранних стадиях болезни. Объем крови является ключевым маркером снабжения клеток мозга кислородом, который, в свою очередь, снабжает нейроны энергией для их функционирования. Но при болезни Хантингтона объем артериолярной крови мозга резко уменьшается, что приводит к ухудшению состояния нейронов из-за нехватки кислорода по мере прогрессирования болезни.
Маргарита Романова, 1nsk.ru
Портал «Вечная молодость» vechnayamolodost.ru
