Ганглиозид GM1 синтезируется нервными клетками головного мозга, при этом уровень его секреции значительно снижается у пациентов с болезнью Паркинсона и другими нейродегенеративными заболеваниями.
На современном этапе единственным доступным способом производства ганглиозида GM1 является его выделение из ткани головного мозга коров, что связано не только с технологическими трудностями, но и с определенными вопросами биологической безопасности. Более того, по техническим причинам затруднительным оказалось регулярное введение препарата ганглиозида GM1 в головной мозг пациентов в течение продолжительного времени.
Исследователи университета Томаса Джефферсона, работающие под руководством профессора Джея Шнайдера (Jay S. Schneider), решили посвятить свое исследование поиску альтернативного решения проблемы. Анализируя имеющиеся в литературе данные, они выяснили, что фермент сиалидаза способен конвертировать другие естественным образом синтезируемые в организме ганглиозиды в ганглиозид GM1. Для проверки целесообразности применения этого фермента они имплантировали в головной мозг мышей насос, постоянно высвобождающий сиалидазу, после чего индуцировали у животных развитие моделированной болезни Паркинсона. В результате обеспечиваемая сиалидазой защита нейронов не уступала защите, обеспечиваемой непосредственным введением ганглиозида GM1 в головной мозг животных.
Авторы очень вдохновлены полученными результатами, которые могут быть полезны в терапии не только болезни Паркинсона, но и других нейродегенеративных заболеваний, в том числе болезней Альцгеймера и Гентингтона. Однако они отмечают, что долгосрочное введение фермента в головной мозг требует имплантации наносной системы, что очень затруднительно на практике. Поэтому в настоящее время уже ведется работа над альтернативным геннотерапевтическими подходами повышения уровня ганглиозида GM1 в головном мозге.
Статья Jay S. Schneider et al. Intraventricular Sialidase Administration Enhances GM1 Ganglioside Expression and Is Partially Neuroprotective in a Mouse Model of Parkinson’s Disease опубликована в журнале PLOS ONE.
Евгения Рябцева
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
