Глиобластома ежегодно выявляется приблизительно у 15000 пациентов в США и всегда приводит к летальному исходу. Сложность разработки эффективных лекарств против этой опухоли заключается в наличии гематоэнцефалического барьера, который не позволяет им достичь мозга.
Раннее клиническое исследование на пациентах с глиобластомой показало, что экспериментальный препарат сферической нуклеиновой кислоты NU-0129, разработанный учеными Северо-Западного университета, способен проникать через гематоэнцефалический барьер и вызывать гибель опухолевых клеток.
Исследование фазы 0 было проведено с участием восьми человек с рецидивирующей глиобластомой в Онкологическом центре Роберта Х. Лурье Северо-Западного университета. На этапе 0 исследователи используют небольшую дозу лекарства, чтобы убедиться, что оно безопасно для человека, прежде чем начнут использовать его в более высоких дозах в более крупных клинических исследованиях.
Все участники планировали хирургическое удаление опухоли; перед операцией им внутривенно ввели NU-0129. После удаления опухоли группа изучила образцы и определила, что лекарство преодолевает гематоэнцефалический барьер и запускает апоптоз в раковых клетках. Ранее подобный эффект был отмечен в исследованиях на животных и теперь подтвердился на людях.
NU-0129 – это препарат сферической нуклеиновой кислоты, которая состоит из ядер золотых наночастиц, ковалентно связанных с радиально ориентированными и плотно упакованными малыми интерферирующими РНК (siRNA). Это первый препарат сферической нуклеиновой кислоты, разработанный для системного применения. Трехмерный дизайн позволяет проникать в опухолевые клетки, корректировать гены и делать их уязвимыми.
Новую платформу сферических нуклеиновых кислот можно использовать для разработки лекарств для терапии других заболеваний неврологических заболеваний, в том числе болезни Альцгеймера, Хантингтона и Паркинсона, аналогичным образом отключая гены, которые вызывают эти заболевания.
Статья P.Kumthekar et al. A first-in-human phase 0 clinical study of RNA interference–based spherical nucleic acids in patients with recurrent glioblastoma опубликована в журнале Science Translational Medicine.
Аминат Аджиева, портал «Вечная молодость» vechnayamolodost.ru по материалам Northwestern University: New Spherical Nucleic Acid ‘Drug’ Kills Tumor Cells in Humans With Glioblastoma.
