Около 300 продуктов для генной и клеточной терапии находятся в разработке
Еще не так давно идея технологии, которая использовала бы изменение генов для достижения нужных медицинских эффектов, считалась чуть ли не научной фантастикой. Однако сегодня генная, а также клеточная терапия – это реальность, ознаменовавшая новую эру медицины.
Потенциально такие технологии, как генная и клеточная терапия, могут найти применение в лечении более 100 заболеваний. Согласно отчету Ассоциации исследователей и производителей фармацевтической продукции США (Pharmaceutical Research and Manufacturers of America) в настоящее время на разных стадиях разработки находится почти 300 кандидатов в препараты для генной или клеточной терапии широкого спектра заболеваний.
Большинство из них (более 100) разрабатываются для лечения онкологических заболеваний. 28 кандидатов в препараты предназначены для лечения заболеваний глаз, 24 – сердечно-сосудистой системы, 22 – неврологических расстройств, 21 – заболеваний крови, 15 – наследственных заболеваний. Также проводятся исследования и разработки для лечения болезни Альцгеймера, артрита и костно-мышечных заболеваний, аутоиммунных расстройств, расстройств мочевого пузыря, болезни Крона, сахарного диабета, инфекционных заболеваний, заболеваний почек, печени, мышечной дистрофии, заболеваний органов дыхания, кожи и др.
Стоит отметить, что на сегодня доступны такие технологии, как:
- вакцина на основе дендритных клеток для лечения рака предстательной железы. В данном случае используются собственные клетки пациента, что помогает его иммунной системе вырабатывать продолжительный иммунный ответ против клеток рака;
- генная терапия для лечения редкой наследуемой формы слепоты, связанной с мутацией гена RPE65. Это первая одобренная в США генная терапия, направленная на лечение заболевания, вызванного мутациями только в конкретном гене;
- 2 препарата для CAR-T-клеточной терапии: один из них предназначен для лечения В-клеточного острого лимфобластного лейкоза; второй – для лечения определенных типов В-клеточной лимфомы. В CAR-T клеточной иммунотерапии используются собственные Т-клетки пациента, которые генетически модифицируют в лаборатории, а затем вводят обратно в организм. После модификации Т-клетки пациента становятся способными распознавать и уничтожать раковые клетки;
- препарат для таргетированной РНК-терапии амилоидной полинейропатии у взрослых пациентов, предназначенный для вмешательства в синтез РНК аномального белка транстиретина. Предотвращая выработку ТТР (transthyretin), лекарственное средство может уменьшить накопление отложений амилоида в периферических нервах, уменьшить выраженность симптоматики и помочь пациентам лучше контролировать заболевание.
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
