Nusinersen является инъекционным препаратом для интратекального введения непосредственно в спинномозговой канал. Эффективность подтверждена в рандомизированном клиническом исследовании у пациентов с инфантильным типом СМА, а также в открытом неконтролируемом исследовании у пациентов в возрасте от 30 дней до 15 лет, где оценивали процент пациентов с улучшением моторных функций.
Nusinersen увеличивает концентрацию белка SMN, необходимого для поддержания нормальной работы двигательных нейронов, дефицит которого наблюдается при мутации в длинном плече хромосомы 5q.
Nusinersen является первым препаратом для лечения СМА, до этого специфического лечения заболевания не существовало. FDA присвоило ему статус орфанного препарата.
СМА относится к наследственным заболеваниям с поражением нижних двигательных нейронов, что неуклонно приводит к развитию слабости и атрофии мышц. Наблюдается широкая вариабельность сроков начала заболевания, скорости прогрессирования и симптомов.
* Лекарственный препарат Spinraza (nusinersen) не зарегистрирован в Российской Федерации
Подробнее: http://www.medvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-dlya-lecheniya-spinalnoi-myshechnoi-atrofii.html
FDA одобрило первый препарат для лечения спинальной мышечной атрофии
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило Spinraza (nusinersen)* для лечения детей и взрослых со всеми типами спинальной мышечной атрофии (СМА).
Войдите или зарегистрируйтесь на сайте, чтобы добавить комментарий к интересующей вас научной проблеме!
Комментарии (0)
