Нобелевскую премию по химии присудили за метод редактирования генома CRISPR/Cas
Лауреатами Нобелевской премии по химии 2020 года стали Эммануэль Шарпантье (Emmanuelle Charpentier) и Дженнифер Дудна (Jennifer Doudna).
Премия присуждена им за развитие метода редактирования генома CRISPR/Cas. За церемонией объявления победителей можно следить в прямом эфире на сайте Нобелевского комитета. Подробнее об исследованиях ученых и их заслугах можно прочитать в пресс-релизе на том же сайте.
До недавнего времени существовало два способа внести изменения в геном живого организма: собрать его с нуля (как делали с некоторыми бактериями) или встроить внутрь вирусный вектор. Второй метод помог получить первые генетически модифицированные организмы, но оставался достаточно сложным и неточным: чтобы удостовериться в том, что вектор оказался в нужном участке генома, нужно было ставить сразу множество проб и отбирать единственную удачную. Кроме того, с помощью вирусного вектора сложно внести тонкие изменения в геном – например, заменить одну «букву» в тексте ДНК или удалить последовательность из нескольких нуклеотидов.
Эти проблемы смогли решить системы генетического редактирования – так называемые «молекулярные ножницы». Это системы из ферментов, которые нацеливаются на конкретную последовательность ДНК и разрезают ее в условленном месте. Они позволили избирательно удалять участок из генома или заменять его на другой – если предварительно снабдить клетку шаблоном для замены.
CRISPR/Cas9 была не первой системой редактирования генома, но обогнала все прочие по точности и дешевизне. Дело в том, что в других системах редактирования – TALEN или «цинковые пальцы» – точность достигается за счет подбора фермента. Иными словами, прежде чем редактировать ген, ученым необходимо получить нуклеазу – фермент, разрезающий ДНК – который будет связываться с нужной последовательностью. Это довольно долго и дорого.
В случае CRISPR/Cas9 нуклеаза всегда работает одинаково, а специфичность достигается за счет гидовой, или направляющей РНК – которая наводит нуклеазу на необходимый участок. Это связано с тем, что CRISPR/Cas9 – система бактериального происхождения, это механизм, с помощью которого бактерии избавляются от вирусных вставок в своем геноме (в 2016 году мы писали о ней в материале «Запомните эти буквы» – теперь самое время их вспомнить).
CRISPR/Cas9 появилась в заголовках научных статей довольно давно, но захватила внимание научного сообщества менее 10 лет назад – когда Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна выяснили, как именно эта система работает у бактерий, и научились применять ее для внесения нужных изменений в геном. С тех пор эта система стала самым популярным методом генетического редактирования. Она породила множество модификаций: сейчас мы умеем не только вырезать последовательности из ДНК, но также редактировать РНК и заменять отдельные нуклеотиды, не повреждая геном.
CRISPR/Cas9 начали использовать для создания ГМО нового поколения и лечения редких болезней, эта система поучаствовала в самом громком научном скандале последних лет – появлении генетически измененных детей в Китае. Споры о том, в каком случае применение этой системы на людях оправдано и этично, продолжаются и сейчас. Но тем более показательно, что Нобелевскую премию за нее присудили не в области физиологии или медицины, а в области химии. Сегодня Нобелевский комитет оценил систему генетического редактирования как метод. Возможно, это не последняя Нобелевская премия, связанная с CRISPR/Cas9 – но, по всей видимости, время оценить ее значимость для медицины еще не пришло.
Михаил Петров, Полина Лосева, N+1
Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru
