Генотерапия вместо таблеток? 30 января 2015 года, 11:17

Паллаб Гош, отдел науки Би-би-си http://www.bbc.co.uk/

Фармацевтическая компания Astra Zeneca объявила о запуске программы исследований, направленных на разработку нового поколения лекарственных препаратов, предназначенных для лечения многих заболеваний генетической природы.

Программа основывается на недавно созданной методике CRISPR и будет осуществляться в сотрудничестве с четырьмя ведущими академическими и промышленными научными центрами, которые специализируются в области геномных исследований.

Вице-президент компании Astra Zeneca доктор Лоренц Майр выразил надежду на то, что эти исследования ускорят разработку новых лекарств для лечения таких заболеваний как диабет, атеросклероз и многие виды рака.

Расшифровка человеческого генома 15 лет назад вызвала надежду на то, что врачам удастся рано или поздно установить, какие именно генетические нарушения порождают конкретные заболевания, а затем приступить к разработке лекарств для их лечения.

В то время на это возлагались огромные надежды. Выступая по американскому телевидению сразу после сообщения о первой расшифровке генома человека, тогдашний президент США Билл Клинтон заявил: «Дети наших детей будут знать о раке только то, что этим словом обозначается созвездие». Он приветствовал завершение проекта, на который ушли 10 лет и были потрачены миллиарды долларов.

Однако эти ожидания не оправдались — пока что существует лишь небольшое число лекарственных препаратов, основанных на результатах расшифровки генома человека, и рак остается смертельным заболеванием.

При попытках понять природу связи генных дефектов с распространенными болезнями ученые столкнулись с двумя основными проблемами. Во-первых, довольно скоро было установлено, что эти патологии вызываются множеством комбинаций десятков генов.

Во-вторых, методы по вычленению конкретных генов до сих пор являются крайне дорогостоящими и требуют длительного времени. Ученым приходится разрабатывать для каждого конкретного гена свои «генетические ножницы», которые позволяют вырезать его из цепочки ДНК. Такой процесс может занимать несколько месяцев.

Однако за последние несколько лет разработаны способы высокоизбирательного активирования и ингибирования генов, базирующиеся на системе CRISPR — это английская аббревиатура термина «короткие палиндромные повторы, регулярно расположенные группами».

Метод сайт-селективного редактирования генома с помощью фермента, узнающего необходимую последовательность цепи ДНК по наводке комплементарного ей РНК-«гида», обещает революционные перемены в исследованиях и лечении целого ряда заболеваний, от рака и неизлечимых вирусных болезней до наследственных генетических расстройств типа серповидноклеточной анемии и синдрома Дауна.

В новой программе исследований примут участие Институт Сангера Wellcome Trust, университеты в Беркли и Сан-Франциско, а также расположенные в штате Массачусеттс институты Broad/Whitehead и компания Thermo Fisher Scientific.

Портал «Вечная молодость» http://vechnayamolodost.ru