В заявлении FDA отмечается, что препарат должен применяться при сопутствующем диагностическом анализе RealTime IDH2, который используется для обнаружения специфических мутаций в гене IDH2 у пациентов с ОМЛ.
Эффективность препарата была изучена в рамках неконтролируемого (несравнительного) клинического испытания с участием 199 пациентов с рецидивирующим или рефрактерным ОМЛ, у которых мутация в гене IDH2 была выявлена с помощью анализа RealTime IDH2.
Результаты показали, что при минимально продолжительном лечении (6 месяцев) у 19% пациентов наблюдалась полная ремиссия в среднем за 8,2 месяца, а у 4% – полная ремиссия с частичным гематологическим восстановлением в среднем через 9,6 месяца. Из 157 пациентов, которым в начале исследования требовалось переливание крови или тромбоцитов из-за ОМЛ, 34% больше не нуждались в переливаниях после терапии энасиденибом.
Среди общих побочных эффектов отмечены: тошнота, рвота, диарея, повышенный уровень билирубина в крови и снижение аппетита. Беременным и кормящим женщинам прием препарата не рекомендован, отмечают в FDA.
Нелли Хамзина
Подробнее:
https://www.medvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-preparat-dlya-targetnoi-terapii-recidiviruushego...
