Разработчики
C. Роджерс, Т. Фридманн, Р. Роблин, А. Бартке,
Описание технологии
Целью генной терапии является лечение и предотвращение болезней путем изменения экспрессии определенных генов данного индивидуума. Генная терапия может быть направлена на соматические (неполовые) клетки или половые клетки (яйцеклетки и сперматозоиды). В соматической генной терапии изменяется геном реципиента, но эти изменения не передаются следующему поколению. В генной терапии половых клеток, изменяются родительские яйцеклетки или сперматозоиды с целью передать эти изменения потомкам. Исследования генной терапии половых клеток практически не проводятся, по крайней мере, на высших животных и человеке, хотя ведется активная дискуссия относительно важности и желательности таких исследований.
Практическое применение
Генная терапия в настоящее время находится в периоде становления. Эта технология может стать важным методом лечения генетических болезней с короткой прогнозируемой продолжительностью жизни, таких как муковисцидоз. Благодаря генной терапии, гены, вызывающие болезнь, могут быть удалены и их нормальная функция восстановлена. Кроме того, технология позволяет добавлять в клетки новые функции, такие как выработка медиаторных белков иммунной системы.
В настоящее время на генную терапию возлагаются новые надежды в связи с возможностью использования эмбриональных зародышевых клеток человека. В эмбриональные зародышевые клетки человека можно вставить лечебный ген. Этот ген может быть либо активным, либо находиться в режиме ожидания. В последнем случае активация гена происходит после того, как модифицированная эмбриональная зародышевая клетка дифференцируется в желаемый тип клеток.
Следует отметить, что генная терапия связана с высокими рисками, которые касаются генетических манипуляций и их эпигенетических последствий.
Разновидности технологии
В случае генной терапии необходимо, чтобы лечебный ген действовал только лишь в больных клетках. Один из основных способов, которым можно этого достигнуть, заключается в использовании векторов. Векторы являются переносчиками генетического материала и взаимодействуют с определенными, специфическими типами клеток. В зависимости от того, каким именно образом применяется вектор, существует три разновидности генной терапии:
А. Соматическая генная терапия ex vivo.
Описание
Клетки, на которые нужно воздействовать, выделяются из организма, культивируются в лаборатории с вектором, а затем снова вносятся в организм.
Применение
Такая технология обычно применяется для клеток крови, поскольку их наиболее просто выделить из организма, а затем внести обратно.
B. Соматическая генная терапия in situ.
Описание
Вектор с лечебным геном вносится непосредственно в пораженную ткань.
Применение
Данная технология разрабатывается для лечения муковисцидоза (путем прямого введения вектора в бронхи), для уничтожения опухолей (например, рака мозга) и для лечения мышечной дистрофии.
С. Соматическая генная терапия in vivo.
Описание
Вектор вводится в кровяное русло. Такой вектор обладает способностью отыскивать и вводить новые гены только в те клетки, для которых он был специально разработан.
Практическое применение
Хотя в настоящее время не существует методов лечения по данной технологии in vivo, научный прорыв в этой области может сделать генную терапию очень привлекательным вариантом лечения. В данном случае вектор, разработанный для лечения нашего предполагаемого пациента, можно ввести в кровяное русло его/ее руки и этот вектор сам найдет путь к пораженным клеткам мозга!
Краткая история создания технологии
Концепция генной терапии возникла в
Лаборатории
- Southern Illinois University (SIU) School of Medicine in Springfield, Illinois (США)
-
P. F. Glenn Laboratory for the Science of Aging at MIT, Department of Biology MIT, Cambridge, Massachusetts (США) - Genzyme, Cambridge, Massachusetts (США)
-
IUCF-HYU (Industry Cooperation Foundation Hanyang University), Seoul (Южная Корея) - NewLink Genetics, Ames, Iowa (США)
Ссылки:
http://www.genetherapynet.com/types-
http://www.geogene.com/
Публикации
- Brownborg, Holly M., et al. «Dwarf mice and the aging process." Nature 384.6604 (1996): 33–33.
- Guarente L., Kenyon C. Genetic pathways that regulate ageing in model organisms //Nature. — 2000. — Т. 408. — №. 6809. — С. 255–262.
-
Chang
P. L. Microcapsules as Bio‐organs for Somatic Gene Therapya //Annals of the New York Academy of Sciences. — 1997. — Т. 831. — №. 1. — С. 461–473. - Westphal S. DNA nanoballs boost gene therapy //New Scientist. — 2002. — Т. 19. — С. 15–16.
- Li A. A. et al. Enhancement of myoblast microencapsulation for gene therapy //Journal of Biomedical Materials Research Part B: Applied Biomaterials. — 2006. — Т. 77. — №. 2. — С. 296–306.